3.3. Phase III
Nach Abschluss der zweiten Phase wird eine erneute Nutzen-Risiko Abwägung vorgenommen. Phase III enthält die Studien, welche die für die Zulassung entscheidende Information zur Wirkungsweise ermitteln. Von Ausnahmen abgesehen, in welchen eine Vergleichsgruppe aus ethischen Gründen nicht möglich ist und in denen offene Studien durchgeführt werden , handelt es sich hierbei um randomisierte Doppelblindstudien. Als Vergleichspräparate werden, je nach Verfügbarkeit für die entsprechende Indikation, entweder schon zugelasse, aktive Wirkstoffe oder aber Placebos eingesetzt. Ein Placebo im engeren Sinne ist eine Tablette oder ein anderes medizinisches Präparat, welches keinen pharmazeutischen Wirkstoff enthält und somit per Definition auch nicht durch einen solchen Stoff eine pharmazeutische Wirkung verursachen kann. So ist die Wirkung eines solchen Scheinmedikaments auch keine pharmakodynamische, sondern eine rein psychische. Im medizinwissenschaftlichen Sprachgebrauch werden heute im erweiterten Sinne auch alle anderen therapeutischen Maßnahmen als Placebo bezeichnet, die ohne naturwissenschaftlich erwiesenen Wirkungsnachweis trotzdem eine positive Reaktion, dem so genannten Placebo-Effekt, am Patienten bewirken können. Während gegenüber dem Placebo in jedem Falle Überlegenheit zu demonstrieren ist, kann gegenüber anderen Medikamenten der Nachweis einer vergleichbaren Wirkung hinreichend sein. Es heißt randomisierte Doppelstudie, da die Patienten nicht wissen, ob sie nun den zu testenden Wirkstoff oder ein anderes Präparat zu sich genommen haben und es wurde per Zufall entschieden, wer nun den Wirkstoff einnehmen soll. Üblicherweise sind, wenigstens für die erstmalige Zulassung eines neuen Wirkstoffes, mindestens zwei voneinander unabhängige kontrollierte klinische Studien, die jede für sich einen statistischen Nachweis der Wirkung erbringen, notwendig. Durchgängig werden auch in Phase III an allen Patienten Daten zur Arzneimittelsicherheit erhoben. Zudem kann es in Phase III noch weitere, die zu einer genaueren Profilierung der Wirkungsweise oder der Langzeitbeobachtung dienen.